地中海贫血基因疗法最新进展（邦耀生物成功召开治疗β-地中海贫血的基因疗法产品）

很多朋友都不知道邦耀生物成功召开治疗-地中海贫血的基因治疗产品‘BRL-101’研究者大会，正式启动多中心1/2期注册临床研究。今天小绿就为大家解答一下。

2022年9月25日，上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)以线上线下会议的形式，成功举办了“邦耀生物-BRL-101工程第一/第二届研究员会议”。线下会议在上海紫竹逸苑举行。

现场邦耀生物董事长刘、CEO、首席战略官、副总裁李大力吴宇轩、医学与临床副总裁李伟等核心管理负责人，中南大学湘雅医院许、广西医科大学第一附属医院赖永荣、南方医科大学南方医院冯、中国医学科学院血液病医院石军主任等与会研究中心专家及昆凌医学相关领导出席，共同见证了这一历史性时刻。

所有与会嘉宾合影

邦耀生物“BRL-101”以患者为中心的多中心1/2期注册临床研究开始。

本次研究员会议基于“评估单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究”。会上，邦耀生物公司董事长刘教授、CEO博士、中南大学湘雅医院许、广西医科大学第一附属医院赖永荣院长分别致辞。

邦耀生物董事长刘教授致辞。

邦耀生物董事长刘教授首先致辞，“回顾我们研究团队从实验室到现在的临床注册过程，看到101项目的多中心注册临床研究能够正式开展，我感到非常激动，非常感谢所有参与和支持这项研究的临床专家、患者和患者家属。长期以来，邦耀生物一直以‘以基因编辑引领创新，研发突破性疗法，造福全人类’为企业使命。希望通过我们与多位临床专家的共同努力，能够顺利快速的推广这项临床研究的产品，让BRL-101早日惠及更多的地中海贫血患者。'

姚生物CEO博士致辞。

对此，邦耀生物首席执行官郑彪博士表示，“我相信，随着BRL-101的注册临床试验和每个研究中心的第一名患者的登记，我们朝着为输血依赖型-地中海贫血患者带来一次性治愈疗法的目标又迈进了一步。作为全球最早从事基因编辑技术研发和应用的公司之一，邦生物拥有一批国际先进的科研团队。未来，我们将继续立足于公司日益完善的产业布局和全球R&D布局，积极推进多项基于基因编辑技术的R&D管道，用于重症遗传病、恶性肿瘤和自身免疫性疾病，为中国和全球患者带来更好的治疗选择。"

会上，专家们进行了热烈的讨论和交流。

随后，中南大学湘雅医院许、广西医科大学第一附属医院赖永荣院长作为主要研究者代表发言。徐主任表示，针对目前地中海贫血的治疗现状，他也很高兴能与邦耀生物团队进行此次临床合作。他希望借助强大的基因编辑技术，解决地中海贫血传统治疗面临的费用高、造血干细胞配型困难等难题，从而惠及广大地中海贫血患者。赖主任还表示，中南大学湘雅医院和中国人民解放军联勤保障部队923医院合作的研究人员发起的临床试验(IIT)取得了非常好的临床效果。所有6名IIT地中海贫血患者已经摆脱输血依赖超过1年，最长的2名患者已经摆脱输血依赖超过2年。可以说，该研究代表了我国基因编辑技术在临床转化方面的突破性成果，从基础到临床转化的研究达到了国际领先水平。与传统疗法相比，基因疗法有望更有益于大众。同时，希望未来基因编辑疗法不仅仅局限于地中海贫血领域，还能治疗更多其他罕见遗传病患者。

此外，在本次会议上，专家和代表们围绕以患者为中心，就本次临床试验的方案和策略进行了激烈的讨论和交流，也给出了许多建设性的指导和建议；最后，邦耀生物医药与临床副总裁李伟博士向在场嘉宾详细介绍了邦耀生物公司及研究产品，并带领全体嘉宾参观了邦耀生物上海总部大楼。相信本次研究员会议的成功召开，将为邦耀生物‘BRL-101’开展的多中心1/2期注册临床研究提供诸多帮助，必将加速该产品的转化和落地，从而使地中海贫血患者早日受益。

关于-地中海贫血

-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍存在，是最常见的单基因疾病之一。由于功能性-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需要定期输血才能存活，从而导致输血依赖性地中海贫血(TDT)。由于血液资源有限，铁螯合剂价格昂贵，国内只有一部分TDT患者能维持规范输血和规范除铁治疗，生存状况堪忧。TDT患者生存率明显低于发达国家。

2021年5月公布的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》最新数据显示，全球地中海贫血基因携带者约占3.45亿人，而mainland China约有3000万地中海贫血基因携带者，中重度地中海贫血患者约30万人，且每年以10%左右的速度递增。目前，在地中海贫血的传统治疗方法中，造血干细胞移植是根治-地中海贫血的唯一方法，但其价格昂贵且极难配型，只有少数患者能得到移植。如果能够将自体造血干细胞经过基因修正后输入患者体内，就可以解决造血干细胞来源不足、配型困难等问题，而CRISPR基因编辑技术的进步为这种治疗策略提供了可能。

关于BRL-101

2022年8月16日，邦耀生物‘BRL-101自体造血干细胞注射液’(管道代码：BRL-101)临床试验申请(IND)正式获得中国国家医药产品监督管理局药品审评中心(CDE)批准。BRL-101，主要适应症为-地中海贫血(地中海贫血)，是基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC)开发的基因治疗产品。

与动辄上千万的其他地中海贫血基因疗法相比，邦耀生物造血干细胞基因疗法更加高效、便捷、安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、疗效显著等优点。而且可以一次治愈终身。且成本可大幅降低，有望成为大众更有益的疗法。目前，基于基因编辑技术自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC)在治疗0/0型重型地中海贫血的研究人员发起的临床试验中取得了良好的效果，在全国范围内成功帮助多名0型地中海贫血患者摆脱了输血依赖。药明生物‘BRL-101’多中心注册临床试验的开展，将为治愈大多数输血依赖型地中海贫血患者带来希望。

关于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成为商业文明新时代全球领先的细胞基因制药公司。邦耀生物以‘以基因编辑引领创新，发展突破性疗法，造福全人类’为使命，依托自主研发中心和与高校联合建立的‘上海基因编辑与细胞治疗研究中心’。在过去的五年里，它产生了100多项专利成果，五个项目在八家知名医院开展了由研究人员发起的临床试验。许多项目已经进入IND应用阶段。其中针对-地中海贫血的基因编辑、CAR-T的非病毒PD1位点特异性整合、UCART等项目取得了优异的临床效果，处于世界领先水平，并在《自然》、《自然医学》、《自然生物技术》等知名学术期刊上发表了多篇学术论文。耀生物搭建了拥有自主知识产权的五大技术平台：基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用细胞平台、增强型T细胞平台。拥有7000平方米的GMP中试基地和近200人的运营团队，有效保障了创新研究成果的快速转化应用。耀生物通过患者需求和临床反馈，不断推动R&D产品的快速更新迭代。以开放、共享、共赢的态度，与全球创新型生物医药生态链企业一起，加速创新药物的转化和落地，造福全球遗传病和恶性肿瘤患者！

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