导读麻省理工学院和其他机构的研究人员已经创建了一个基于人类蛋白质的可编程系统，以将基因编辑和分子疗法直接传递到细胞中。研究人员开发的系
麻省理工学院和其他机构的研究人员已经创建了一个基于人类蛋白质的可编程系统，以将基因编辑和分子疗法直接传递到细胞中。研究人员开发的系统称为 SEND，可编程以封装各种 RNA 货物并将其直接输送到细胞。SEND 利用人体内发现的天然蛋白质形成类似于结合 RNA 的病毒的颗粒。
该方法通过利用人体内天然存在的蛋白质，产生的免疫反应比类似的递送系统要少。研究人员发现该递送系统在细胞模型中有效工作，他们相信进一步的发展可能会为一系列分子药物产生一类新的递送方法。例如，该系统可用于基因编辑或替换。
虽然有用于基因编辑和替换的现有交付平台，但它们可能效率低下。现有系统的一大缺点是它们随机整合到细胞的基因组中，刺激免疫反应。SEND 可以克服围绕当前交付系统的问题。SEND代表用于细胞递送的选择性内源性eNcapsidation。
SEND 的核心成分之一是 PEG10 蛋白，它在人体内与其自身的 mRNA 结合，在其周围形成保护性胶囊。在这项研究中，研究人员设计了 PEG10 包以提供其他 RNA。他们能够将 CRISPR-Cas9 基因编辑系统传递到小鼠和人类细胞中。一旦进入细胞，该编辑系统就能够编辑目标基因。
该研究中的研究人员指出，人体内可能还有其他 RNA 转移系统也可用于治疗目的。这项研究中利用的蛋白质 PEG10 天然存在于人体中，来自一种类似病毒的遗传元素，该元素在数百万年前融入我们的祖先。正如我们所知，身体将蛋白质转化为对生命很重要的蛋白质之一。